Questioni etiche relative all'uso compassionevole dei farmaci: il caso delle malattie rare

Il presente capitolo intende offrire una panoramica delle principali questioni etiche che pertengono l'UC di farmaci non approvati, con un particolare riferimento al contesto italiano e al caso delle malattie rare. A questo fine quanto segue è suddiviso in sette sezioni. Nella prima (i) sarà brevemente introdotta la storia e il contesto normativo dell'UC. Nelle successive sezioni saranno quindi prese in considerazioni sei questioni bioetiche fondamentali riguardo all'UC: (ii) il problema del bilanciamento tra benefici e rischi dei programmi di UC; (iii) il rapporto tra UC, autonomia e consenso informato; (iv) il ruolo professionale del medico di fronte alla possibilità di proporre ai pazienti il ricorso all'UC; (v) il ruolo dei comitati etici nel mediare le richieste di UC; (vi) il problema dell'equità di accesso all'UC; (vii) il ruolo dei programmi di UC nel contribuire al progresso della ricerca scientifica.